Lotta alle malattie rare, il 12 ottobre la giornata sull’emoglobinuria parossistica notturna

Quella del prossimo sabato 12 ottobre sarà una giornata dedicata alla Giornata per la Sensibilizzazione sull’emoglobinuria parossistica notturna (EPN). La stessa è stata annunciata dalla PNH Global Alliance, l’organizzazione volta a migliorare la vita dei pazienti con questa malattia in tutto il mondo, è un’iniziativa che riporta l’attenzione su questa patologia del sangue rara, debilitante e cronica, diagnosticata spesso tra i 30 e i 40 anni d’età, che colpisce una persona su un milione di abitanti in Italia e che comporta la produzione di globuli rossi non sani e la loro emolisi, cioè la loro distruzione sia all’interno di vene e arterie sia al di fuori dei vasi sanguigni, nella milza e nel fegato, con la conseguente diminuzione dei livelli di emoglobina circolanti.
Nonostante la sua gestione sia drasticamente cambiata negli ultimi 15 anni, diversi sono tuttavia i bisogni clinici non ancora soddisfatti. Con gli standard di cura attuali, una percentuale non trascurabile di pazienti rimane infatti anemica, dipendente dalle trasfusioni e continua a manifestare stanchezza cronica, oltre a doversi recare in ospedale per ricevere le terapie. La ricerca medica continua, tuttavia, a occuparsi dell’emoglobinuria parossistica notturna. Nuovi studi sono in corso e potrebbero portare a nuovi farmaci che permettono un migliore controllo dei sintomi e una normalizzazione dei livelli dell’emoglobina. Un importante beneficio per la qualità della vita dei pazienti potrebbe essere anche rappresentato da nuovi modi di somministrazione, che consentiranno di gestire il trattamento in modo più agevole e indipendente a casa propria. Un maggior controllo della malattia permetterà pertanto una ‘vita normale’ e un futuro migliore per questi pazienti.